Dla poprawy standardów leczenia pacjentów potrzebne jest przyspieszenie wyrównywania luk w dostępie do leków sierocych oraz wznowienie i zapewnienie finansowania dla realizacji Planu dla Chorób Rzadkich, który jest jedynym oficjalnym dokumentem określającym cele i kierunki potrzebnych zmian w systemie ochrony zdrowia. Z perspektywy europejskiej – konieczny jest z kolei mocny impuls do rozwoju innowacji, ponieważ dziś tylko 1 na 5 nowych metod leczenia jest badana i opracowywana w UE a pod koniec ub. wieku w Europie odkrywano ponad 50% nowych terapii. Na te terapie czeka ok. 3 mln pacjentów z chorobami rzadkimi w Polsce i 30 mln w całej UE.

Obecny model opieki nad pacjentami z chorobami rzadkimi nie jest optymalny a poprawa sytuacji pacjentów w Polsce wymaga podjęcia zdecydowanych działań. Przyjęty w 2021 r. Plan dla Chorób Rzadkich nie został jeszcze w pełni zrealizowany i zaimplementowany. W ostatnich dniach Ministerstwo Zdrowia zapowiedziało nie tylko wznowienie prac, ale także finansowanie jego realizacji. W pierwszej kolejności ma powstać platforma informacyjna dla pacjentów, rejestr polskich pacjentów z chorobami rzadkimi oraz Ośrodki Eksperckie Chorób Rzadkich.

– To bardzo dobra wiadomość, inaczej zaprzepaścilibyśmy ogrom pracy włożonej przez ostatnie lata przez ekspertów w powstanie dokumentu i prace nad przygotowaniem jego wdrożenia. Mam nadzieję, że potwierdzą się nie tylko zapowiedzi wznowienia prac i jego finansowania, ale przede wszystkim zintensyfikowania prac, usunięcia barier i rozpoczęcie jego realizacji. Wszyscy czekamy na realne efekty, które zobaczą i poczują zarówno pacjenci, jak i eksperci klinicyści zajmujący się tymi chorobami i ich placówki – mówi Agnieszka Grzybowska-Zalewska, Prezes Zarządu Związku Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych INFARMA.

– Zgadzamy się także z pierwszymi nakreślonymi priorytetami – to krok w dobrym kierunku i bardzo potrzebny dla pacjentów, którzy często są zagubieni w systemie.  W naszej opinii potrzebna jest jednak także poprawa dostępu do wczesnej diagnostyki, w tym poszerzenie panelu badań przesiewowych wśród noworodków oraz wprowadzenie finansowania dla diagnostyki genetycznej. Zapowiedziane dalsze prace nad ośrodkami referencyjnymi prowadzącymi kompleksową opiekę nad pacjentem z chorobą rzadką, z uwzględnieniem tych posiadających obecnie doświadczenie w leczeniu tych schorzeń wraz z określoną ścieżką finansowania tych ośrodków, to także konieczność.  Jak najbardziej potrzebne jest także stworzenie jednolitych rejestrów gromadzących dane na temat przebiegu terapii pacjentów zdiagnozowanych, ale nieleczonych i monitorujące przebieg terapii. Ponadto system powinien uwzględniać i wspierać także możliwości leczenia pozaszpitalnego. Nie możemy także zapominać o poprawie dostępu do leków sierocych ponieważ nadal mamy ogromne luki w tym obszarze – zwraca uwagę Prezes INFARMY.

W Polsce dostęp do innowacyjnych leków poprawia się, ale wiele leków już dostępnych w UE nadal czeka na refundację. Jakwskazują dane Polskiego Radaru Refundacyjnego obecnie łączna liczba innowacyjnych technologii lekowych refundowanych w Polsce we wszystkich obszarach terapeutycznych wynosi 217 spośród 673 wszystkich zarejestrowanych od 2015 r. leków innowacyjnych, co stanowi jedynie 32% dostępności dla pacjentów.

W obszarze chorób rzadkich nieonkologicznych i onkologicznych od 2020 roku zauważamy pewien wzrost liczby refundowanych leków sierocych, dzięki czemu znajdują się one wg Radaru na 4 i 5 miejscu pod względem odsetka dostępności. Nadal jest to jednak dostęp na niskim poziomie i wymaga zintensyfikowania działań, mających na celu zwiększenie dostępu pacjentów do leków sierocych, które już są stosowane w innych krajach UE.

Odsetek Technologii Lekowych (dalej jako TL) refundowanych w Polsce względem zarejestrowanych w kolejnych latach:

• Choroby rzadkie nieonkologiczne – 9% w 2020 r., 21% w 2022 r., 27% w 2023 r.  do 31%
  w 2024 roku;
• Choroby rzadkie onkologiczne – 14% w 2020 r., 28% w 2022 r., 39% w 2024 r..

Szybsze tempo wzrostu dostępności mają technologie lekowe w bardziej powszechnych schorzeniach w obszarze reumatologii, onkologii i dermatologii, ale nadal jest to dostępność na poziomie ok. połowy leków stosowanych w innych krajach UE:

• Reumatologia – od 26% w 2020 r. do 57% w 2024 r., tzn. że obecnie refundowanych jest
  17 TL z 30 TL;
• Onkologia – od 29% w 2020 r. do 51% w 2024 r., tzn. że obecnie refundowanych jest 62 TL ze 121 TL;
• Dermatologia – od 31% w 2020 r. do 44% w 2024 r., tzn. że obecnie jest refundowanych
  11 TL z 25 TL zarejestrowanych.

W roku 2023 zrefundowano w sumie 19 nowych leków na choroby rzadkie i rozszerzono wskazania dla 3 cząsteczek:

• 11 nowych TL oraz 1 nowe wskazanie w chorobach rzadkich onkologicznych;
• 8 nowych TL oraz 2 nowe wskazania w TL w chorobach rzadkich nieonkologicznych.

Dobre wiadomości dla pacjentów z chorobami rzadkimi przyniósł także początek 2024 r.
Na styczniowej liście refundacyjnej pojawiło się 6 nowych leków a dla 1 terapii rozszerzono wskazania. Jeśli zapowiedzi Ministerstwa Zdrowia się potwierdzą pacjenci mają szansę w tym roku otrzymać dostęp do kolejnych 16 leków sierocych, które są teraz w procesie refundacyjnym.

Nowe leki sieroce na styczniowej liście:

• 5 nowych TL w obszarze chorób rzadkich nieonkologicznych stosowanych w leczeniu: cholestazy wątrobowej, Zespołu Lennoxa-Gastauta, Zespołu Dravet, stwardnienia guzowatego i chorobie Pompego.
• W obszarze chorób rzadkich onkologicznych – 1 nową TL w leczeniu nerwiakowłókniaków splotowatych oraz rozszerzono wskazania w 1 TL w leczeniu przewlekłej białaczki limfocytowej.

Mimo wzrostu liczby refundowanych leków sierocych konieczne jest dalsze utrzymanie tego trendu, żeby każdy pacjent, który wie, że jest już dla niego zarejestrowany i dostępny lek, miał do niego jak najszybciej dostęp.

Roczna liczba wszystkich innowacyjnych technologii lekowych rejestrowanych przez EMA od 2015 roku utrzymuje się na zbliżonym poziomie i wynosi ok. 70. W latach 2021-2022 trend ten był nawet wyższy – zarejestrowano ponad 100 TL rocznie. Jak widać na przykładzie chorób rzadkich dostęp do innowacyjnych technologii lekowych w Polsce stopniowo się poprawia we wszystkich obszarach terapeutycznych, jednak nadal jest na relatywnie niskim poziomie. Według europejskiego badania W.A.I.T. Indicator Polska pomimo awansu nadal jest zaledwie na 21. miejscu pod względem dostępności do wszystkich zarejestrowanych innowacyjnych terapii na tle 27 państw UE.  Przełomowy był rok 2022, w którym do refundacji włączono niemal 60 TL. Czy to początek nowego, pozytywnego trendu?

– Wszystko wskazuje na to, że tak. Co więcej z zapowiedzi wiceministra Macieja Miłkowskiego, wynika, że ten trend zostanie utrzymany i że na każdej kolejnej liście refundacyjnej zawsze będą jakieś nowe cząsteczki. Jeśli chodzi o choroby rzadkie to, jak zapowiedział minister, w trakcie procesu refundacyjnego jest około 16 terapii i mamy nadzieję, że wszystkie te leki sieroce będą w tym roku mogły być stosowane w leczeniu pacjentów w Polsce – podkreśla Michał Byliniak, Dyrektor Generalny INFARMY. – Od dawna mówimy o potrzebie sukcesywnego wyrównywania luk w dostępie do nowoczesnego leczenia. Utrzymanie tego pozytywnego trendu a najlepiej zintensyfikowanie działań, jest koniecznością by polscy pacjenci byli leczeni zgodnie z najnowszą wiedzą medyczną i standardami europejskimi. Wartość tych zmian dla pacjentów doskonale obrazuje przykład terapii stosowanych w leczeniu chorób rzadkich, gdzie czasem dostęp do nawet jednej nowej cząsteczki rewolucjonizował opiekę nad pacjentami wpływając na długość i jakość ich życia – dodaje Michał Byliniak

Również na tle krajów Grupy Wyszehradzkiej (V4) Polska nieznacznie poprawiła swoje wyniki pod względem dostępności do nowoczesnego leczenia, takich chorób rzadkich jak: mukowiscydoza, SMA, czy ostra białaczka szpikowa. Z danych platformy online Access Gap, która porównuje dostępność do innowacyjnych terapii w krajach V4 wynika, że Polska w leczeniu tych trzech chorób rzadkich jest albo liderem – z wynikiem 71 pkt. na 100 w dostępności dla leków na SMA – lub wiceliderem – z wynikiem 57 pkt. dostępności dla leków na mukowiscydozę, gdzie wyprzedzają nas tylko Czechy z wynikiem 79 pkt. Gorzej wygląda sytuacja w dostępie do nowoczesnych leków w leczeniu ostrej białaczki szpikowej, gdzie zajmujemy 3 miejsce z wynikiem 50 pkt. a wyprzedają nas Czechy (68 pkt.) i Słowacja (60 pkt.) W maju przedstawimy zaktualizowane dane o dostępności i biorąc pod uwagę decyzje refundacyjne z ubiegłego roku, nie wykluczone, że te parametry ulegną poprawie.

Badanie Access Gap poza dostępnością do innowacyjnych terapii bada także dostęp do diagnostyki. Jest to jeden z najbardziej palących problemów dla pacjentów z chorobami rzadkimi.

W Polsce na choroby rzadkie choruje ok. 3 mln osób, czyli tyle ile wynosi populacja chorych na cukrzycę. W samej Europie liczbę pacjentów szacuje się na 30 mln, na świecie na 300 mln osób. Coraz częściej pada zatem pytanie czy choroby rzadkie są naprawdę rzadkie a zapewnienie dostępu do innowacyjnych leków i adekwatna organizacja systemów ochrony zdrowia staje się koniecznością.

W myśleniu na temat organizacji opieki dla pacjentów z chorobami rzadkimi ważna jest także perspektywa UE. Wymiana informacji i doświadczeń na temat wdrażanych w poszczególnych krajach rozwiązań organizacyjnych może pozwolić na implementowanie już sprawdzonych
w praktyce rozwiązań. Konieczna jest także współpraca w obszarze badań klinicznych ze względu na małe grupy pacjentów w poszczególnych krajach.

Teraz ważą się także losy tego, czy Europa będzie miejscem, w którym odkrywa się, rozwija oraz wytwarza innowacyjne terapie i w którym nowoczesne leki są szybko dostępne dla pacjentów.  Opracowanie nowego leku zajmuje średnio 12-15 lat, kosztuje około 8,6 mld zł i jest obarczone dużym ryzykiem niepowodzenia. Co roku przemysł farmaceutyczny inwestuje w europejskie badania i rozwój ponad 200 mld zł. Dlatego niezbędne jest przyspieszenie rozwoju badań i wyrównanie dostępu pacjentów do nowych leków, aby innowacyjne terapie – których rozwijanych jest obecnie około 8000 – były szerzej i szybciej dostępne także dla pacjentów z chorobami rzadkimi.

Zmiany, jakie zostaną przyjęte w toku prac legislacyjnych nad pierwszą od 20 lat reformą prawa farmaceutycznego UE, ukształtują rynek farmaceutyczny na kolejne dziesięciolecia. Zdecydują nie tylko o tym, jakie miejsce na świecie w tym obszarze zajmie Europa, ale także, jaki dostęp do nowoczesnego leczenia będą mieli m.in.  pacjenci z chorobami rzadkimi w Polsce. Tymczasem dziś Europa przegrywa wyścig o innowacje i zmniejsza się jej rola w światowych inwestycjach w badania i rozwój. Aby móc konkurować w skali globalnej, ważne jest zatem stworzenie warunków zachęcających do inwestycji w rozwój innowacji, co pozwoli na badania nad wieloma nowymi lekami i bardziej dynamiczny rozwój medycyny we wszystkich obszarach terapeutycznych, w tym także w obszarze chorób rzadkich.

_________________________________________________________________

DODATKOWE INFORMACJE

Polski Radar Refundacyjny to dynamiczna, obrazująca zmianę w czasie mapa sytuacji w polskiej refundacji leków oraz dostępności do nich we wszystkich obszarach terapeutycznych.

Umożliwia obserwowanie bieżącej sytuacji oraz porównanie zmian w kolejnych obwieszczeniach refundacyjnych, wskazuje również, w których obszarach terapeutycznych postęp następuje szybko, a w których pacjenci wciąż czekają na nowe terapie. PRR zawiera dane od 2015 roku. Wyniki aktualizowane są w czasie rzeczywistym po każdym obwieszczeniu na platformie oraz udostępniane w postaci dynamicznego raportu.

Link do platformy >>

Access Gap V4 – platforma online

Mimo że w ciągu ostatnich dwóch dekad zaobserwowano znaczną poprawę w dostępie do innowacyjnych terapii, istnieje jeszcze kilka punktów krytycznych, które należy zaadresować, aby zapewnić optymalne leczenie w krajach Grupy Wyszehradzkiej.

Za pomocą narzędzia GAP (GEARING UP ACCESS PROPOSAL FOR V4) w sposób kompleksowy zmierzono dostęp do innowacyjnych terapii w wybranych obszarach terapeutycznych w krajach V4 (Polska, Węgry, Czechy i Słowacja), przyjmując za punkt odniesienia optymalny standard opieki. Przeprowadzona analiza pozwoliła na zidentyfikowanie opóźnień w dostępności do opieki.

Pomimo wielu podobieństw krajów V4, można zaobserwować co najmniej kilka różnic
w dostępności do opieki zdrowotnej. W każdym z tych krajów można wyróżnić obszary terapeutyczne o lepszym bądź gorszym dostępie. Niemniej jednak dostęp do opieki zdrowotnej w regionie V4 jest jednak daleki od optymalnego, co wyraźnie potwierdza konieczność natychmiastowej interwencji w celu poprawy dostępu do niej w całym regionie.

Link do platformy >>

W.A.I.T. (Waiting to Access Innovative Therapies) to coroczne badanie Europejskiej Federacji Przemysłu i Stowarzyszeń Farmaceutycznych, które analizuje czas oczekiwania na dostęp do innowacyjnych terapii dla pacjentów. W nieco zmienionej formule analiza publikowana jest rokrocznie od 2004 roku.

Więcej informacji >>