Raport pokazuje, że w całym procesie badań nad innowacyjnymi lekami obserwujemy postępy, które mogą przyczynić się do bardziej efektywnego i skutecznego leczenia, co może znacznie złagodzić społeczne i systemowe obciążenia chorobami, zaspokajając w ten sposób potrzeby pacjentów i znacznie poprawiając opiekę nad nimi.

Liczba zachorowań na nowotwory, choroby układu krążenia, demencję i POChP stale rośnie.
W raporcie szacuje się, że około 20-30 milionów Europejczyków cierpi na choroby rzadkie.  Coraz częściej występujące i bardziej złożone są choroby psychiczne, w tym depresja. Pacjenci cierpiący na te schorzenia potrzebują nowych metod leczenia.

Dane zawarte w raporcie pokazują, że do listopada 2024 r. Europejska Agencja Leków wydała 97 nowych pozwoleń na dopuszczenie do obrotu, z czego 56 dotyczy nowych substancji czynnych, co stanowi wzrost w porównaniu z 2023 r., w którym wydano 77 pozwoleń na dopuszczenie do obrotu i 39 nowych substancji czynnych.

Onkologia pozostaje największym obszarem badań klinicznych, odpowiadając za prawie jedną trzecią badań (29%). Terapie komórkowe i genowe (CaGT) również mają znaczący udział w ogólnej liczbie badań, co wskazuje na duże inwestycje w nowatorskie podejście do walki z rakiem.

Badania rozpoczęte w 2023 r. dla wskazań onkologicznych nadal koncentrują się głównie na zaawansowanych lub przerzutowych nowotworach, przy czym nowotwory o wysokiej zachorowalności, takie jak przerzutowy niedrobnokomórkowy rak płuca (NSCLC) i rak piersi, są szczególnymi obszarami aktywności klinicznej.  Innymi priorytetowymi obszarami są również nowotwory o niskim wskaźniku przeżywalności, takie jak rak trzustki i jelita grubego. Udział w badaniach klinicznych w latach 2018-2023 zwiększyły też obszary terapii chorób układu krążenia, chorób zakaźnych i zdrowia reprodukcyjnego. 

W raporcie podkreślono kilka obszarów innowacji, które mają odmienić opiekę nad pacjentami.

Zwalczanie oporności na środki przeciwdrobnoustrojowe (AMR)

Raport podkreśla wzrost liczby szczepionek przeciwko oporności na środki przeciwdrobnoustrojowe, na czele ze szczepionkami przeciwko Streptococcus pneumoniae oraz z 52 badaniami rozpoczętymi od 2021 roku. Nowe szczepionki mogą pomóc w zapobieganiu infekcjom, zmniejszeniu zużycia antybiotyków i przedłużeniu żywotności nowych antybiotyków.

Nowe środki przeciwdrobnoustrojowe są również potrzebne do zwalczania superbakterii, które  rozwinęły oporność na działanie lecznicze wielu antybiotyków powszechnie stosowanych w medycynie. Są one konieczne do  zapewnienia skuteczności zabiegów medycznych i operacji oraz do walki z rosnącym zagrożeniem opornością na środki przeciwdrobnoustrojowe. Jednak rynek nowych środków przeciwdrobnoustrojowych jest ograniczony. Firmy coraz częściej borykają się z trudnościami finansowymi, a eksperci rezygnują z branży. Dlatego, z uwagi na  zaledwie 4 opracowywane środki przeciwdrobnoustrojowe, które można uznać za innowacyjne, pilnie potrzebny jest zestaw silnych zachęt do ożywienia innowacji i odbudowy portfolio.

Przewlekłe infekcje wirusowe  są  przyczyną  występowania ciężkich chorób niezakaźnych u pacjentów, na przykład wirusa Epsteina-Barr (EBV), który jest powiązany z rozwojem stwardnienia rozsianego i niektórych nowotworów. Obecnie na wczesnym etapie rozwoju znajdują się 3 szczepionki profilaktyczne przeciwko wirusowi EBV, a pierwsze zatwierdzenia spodziewane są  po 2030 roku. Przyniosłoby to znaczne korzyści dla ludzi poprzez zmniejszenie zachorowalności na stwardnienie rozsiane i nowotwory związane z EBV, a także znaczne zmniejszenie kosztów opieki zdrowotnej i kosztów społecznych. Choroby niezakaźne odpowiadają za 41 milionów zgonów rocznie na całym świecie.

Szczepionki mRNA - które znalazły się w centrum uwagi podczas pandemii - oferują przełomową spersonalizowaną terapię dla pacjentów z rakiem, ucząc układ odpornościowy organizmu niszczenia komórek nowotworowych. Od 2022 r. rozpoczęto 37 badań onkologicznych, z których 86% znajduje się w fazie 1. W przypadku raka jelita grubego istnieją 3 szczepionki mRNA w fazie 1 / 2 badań, a pierwsze zatwierdzenie spodziewane jest na początku roku 2030. Mają one zaoferować pacjentom zupełnie nową opcję leczenia, obiecując poprawę wskaźników przeżycia, a także minimalizację zabiegów chirurgicznych i związanych z nimi powikłań.

Duże zaburzenie depresyjne/Major Depressive Disorder (MDD) jest powszechnym zaburzeniem zdrowia psychicznego, poważnie wpływającym na jakość życia i szacuje się, że dotyka około 32 milionów ludzi w Europie. Obecnie opracowywanych jest kilka nowych metod leczenia MDD, z których wiele koncentruje się na poprawie neuroplastyczności mózgu. Aktywność badań klinicznych w MDD jest wysoka i wynosi 248 rozpoczętych badań od 2019 roku w Europie.

Terapie genowe to nowe metody leczenia, które zastępują wadliwe lub brakujące geny w celu leczenia długotrwałych, wyniszczających chorób. Zgodnie z danymi z raportu od 2022 r. rozpoczęto 175 badań klinicznych obejmujących terapie genowe oparte na AAV, ze szczególnym uwzględnieniem wskazań neurologicznych i nerwowo-mięśniowych.

W ciągu najbliższych 5 lat ma zostać zatwierdzonych kilka terapii genowych dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD).  Mają one na celu nie tylko złagodzenie objawów, ale także spowolnienie lub ustabilizowanie postępu choroby u osób żyjących z tym schorzeniem. DMD jest rzadką chorobą genetyczną i najcięższą postacią dystrofii mięśniowej, prowadzącą do postępującej degeneracji mięśni i przedwczesnej śmierci.

- Raport przypomina nam, że wiele osób nadal żyje z wyniszczającymi i ograniczającymi życie chorobami, dla których nowe leki mogą oznaczać poprawę jakości i długości życia.  Ekscytujące jest obserwowanie postępu naukowego i różnorodności innowacji wprowadzanych przez firmy farmaceutyczne w celu sprostania tym wyzwaniom zdrowotnym.

Nadzieją są również inwestycje w nowe szczepionki i terapie, których celem jest niwelowanie zagrożeń dla zdrowia wynikających z oporności na środki przeciwdrobnoustrojowe. Możemy jednak osiągnąć znacznie więcej, jeśli decydenci UE będą współpracować z nami w celu mocniejszego impulsu do dalszych badań i rozwoju w tym kluczowym obszarze niezaspokojonych potrzeb zdrowotnych.

Niestabilność polityczna i stale rosnące obciążenie chorobami oznaczają, że teraz, bardziej niż kiedykolwiek, musimy wspierać bezpieczeństwo zdrowotne Europy i jej zdolność do wprowadzania innowacji dla pacjentów. Można to osiągnąć jedynie poprzez politykę realizowaną w ramach spójnej europejskiej strategii w dziedzinie life science i podejściu, które będzie się opierać na współpracy między wszystkimi zainteresowanymi stronami -  powiedziała na temat raportu Nathalie Moll, dyrektor generalna EFPIA.